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来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2021-01-28 20:04 标签： cept是什么

原发性骨髓纤维化（Primary myelofibrosisPMF）是一种罕见的骨髓血液癌，被世界卫生组织（WHO）归类为一种骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative　neoplasmMPN），是一组骨髓细胞异常生长的癌症这种异常增殖通常与JAK2，CALR戓MPL基因标记中的体细胞突变有关在PMF中，健康的骨髓被瘢痕组织（纤维化）所替代导致缺乏正常的血细胞生成。症状包括贫血感染增加和脾肿大。

已知的治疗方法是同种异体干细胞移植但是这种方法存在重大风险。其他治疗选择在很大程度上是支持性的并且不会改變疾病的病程。这些选择可能包括普通叶酸别嘌醇。地塞米松α-干扰素和羟基脲可能起作用。

患者可能需要频繁输血脾切除术有时被视为患者脾肿大导致的促进性贫血的选择。但是在存在严重脾肿大的情况下进行脾切除是高风险的手术。

来那度胺和沙利度胺是免疫調节药物和抗血管生成剂可以用于治疗PMF，但周围神经病变是常见的副作用（很麻烦）

2011年11月，FDA批准了芦可替尼（ruxolitinib）作为中度或高危骨髓纖维化的治疗药物新英格兰医学杂志（NEJM）发表了芦可替尼的两项III期研究结果。这些数据表明与安慰剂相比，该治疗显着降低了脾脏体積改善了骨髓纤维化的症状，并且与总体生存率大大提高有关

菲卓替尼（fedratinib）是一种JAK2的抑制剂．2019年8月，美国FDA批准菲卓替尼（fedratinib） 用于治疗具有中度－2或高风险的原发或继发性（继发性红细胞增多症或原发性血小板增多症）骨髓纤维化（MF）的成人患者

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